0776名無しさん＠お腹いっぱい。
2019/02/12(火) 02:26:53.28ID:Y26QfEad多系統萎縮症のためのオーファンドラッグ指定。運動機能を改善し、ニューロンを保護する。
Prana Biotechnology Ltdは、多系統萎縮症（MSA）の治療薬として、
PBT434でオーファンドラッグのステータスを取得しています。
FDAがこの変性神経疾患に対してオーファンドラッグの指定を与えたのは今回が初めてです。
PBT434は、広く認められているMSAの動物モデルにおいて、
α-シヌクレインの蓄積を防ぎ、ニューロンを保護し、そして運動機能を改善します。
α-シヌクレインのクラスター型は、これを含むパーキンソン病の特徴です。
現在、MSAに対する承認された治療法はありません。
PranaはPBT434の第1相臨床試験を実施中で、2019年に完成する予定です。
ソース：Prana Biotechnology Ltd、2019年1月31日
