SCA3の薬として治験中のカバレッタ、核内タンパクを安定させて自食促進。
作用から考えればMSAにも使えそうですよね。期待したいです。
http://globenewswire.com/news-release/2015/03/30/720083/10126126/en/BioBlast-Pharma-Announces-Positive-in-vivo-Preclinical-Proof-of-Concept-Results-of-Its-Cabaletta-Platform-in-Spinocerebellar-Ataxia-Type-3-SCA3.html